CRISPR wird dazu beitragen, genetische Krankheiten zu heilen, die bisher unheilbar waren
Die MHRA hat Casgevy für die Behandlung der Sichelzellenanämie (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie zugelassen. Hierbei handelt es sich um lebenslange genetische Störungen, die durch Mutationen in den Genen verursacht werden, die für Hämoglobin kodieren, ein Protein, das die roten Blutkörperchen für den Sauerstofftransport durch den Körper benötigen. CRISPR könnte eine häufige Form der erblichen Blindheit behandeln. Der Nobelpreis für Chemie 2020 ging an zwei Frauen, die ein Gen-Editing-Tool namens CRISPR-Cas9 entwickelt haben, das DNA wie eine molekulare Schere schneidet.