CRISPR aidera à guérir des maladies génétiques auparavant incurables
La MHRA a approuvé Casgevy pour le traitement de la drépanocytose (SCD) et de la bêta-thalassémie transfusionnelle. Il s’agit de maladies génétiques permanentes causées par des mutations dans les gènes codant pour l’hémoglobine, une protéine nécessaire aux globules rouges pour transporter l’oxygène dans tout le corps. CRISPR pourrait traiter une forme courante de cécité héréditaire. Le prix Nobel de chimie 2020 a été décerné à deux femmes qui ont développé un outil d’édition génétique appelé CRISPR-Cas9, qui coupe l’ADN comme des ciseaux moléculaires.